FDA phê duyệt loại thuốc đầu tiên để trì hoãn sự khởi phát của bệnh tiểu đường loại 1

 Loại thuốc tiêm này là loại thuốc đầu tiên trong dòng thuốc mới có thể ngăn chặn sự tiến triển của bệnh tiểu đường loại 1 trong vài năm. Lần đầu tiên, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một loại thuốc có thể làm chậm sự phát triển của bệnh tiểu đường loại 1.

Thuốc tiêm tĩnh mạch, teplizumab-mzwv (Tzield), dành cho người lớn và trẻ em từ 8 tuổi trở lên có nguy cơ cao mắc bệnh tiểu đường loại 1 nhưng chưa được chẩn đoán mắc bệnh và chưa phụ thuộc vào việc tiêm insulin . Tzield nằm trong một họ thuốc mới làm chậm sự tấn công của hệ thống miễn dịch vào các tế bào sản xuất insulin trong tuyến tụy , đây là nguyên nhân cơ bản của bệnh tiểu đường loại 1.

Tzield làm chậm cuộc tấn công của hệ thống miễn dịch vào các tế bào sản xuất insulin trong tuyến tụy

Ở bệnh tiểu đường loại 1, tuyến tụy ngừng sản xuất đủ insulin, insulin là một hormone quan trọng được sản xuất bởi các tế bào trong tuyến tụy. Cơ chế hoạt động của insulin là chuyển glucose từ máu vào tế bào làm năng lượng để sử dụng hoặc lưu trữ. . Nếu không có insulin, đường sẽ tích tụ trong máu, nếu không được điều trị có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng như bệnh tim, suy thận, cắt cụt chi và mù lòa. Những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 cần điều trị suốt đời bằng cách tiêm insulin hoặc bơm insulin.

Theo Hiệp hội Tiểu đường Hoa Kỳ, hầu hết những người mắc bệnh tiểu đường loại 1 đều có các yếu tố nguy cơ từ cả cha lẫn mẹ. Những người có cha mẹ hoặc anh chị em mắc bệnh tiểu đường loại 1 có thể xét nghiệm máu để xem liệu cơ thể họ có bắt đầu tấn công các tế bào sản xuất insulin trong tuyến tụy hay không.

Tzield có thể làm chậm sự tiến triển ở những người mắc bệnh giai đoạn 2. Theo Đại học Emory , đây chưa phải là bệnh tiểu đường loại 1 toàn diện cần điều trị bằng insulin, những người mắc bệnh ở giai đoạn 2 có các tế bào sản xuất insulin trong tuyến tụy bị tổn thương và lượng đường trong máu bất thường.

FDA đã phê duyệt Tzield trên cơ sở thử nghiệm lâm sàng với 76 bệnh nhân mắc bệnh giai đoạn 2. Trong thử nghiệm này, các nhà khoa học đã chỉ định ngẫu nhiên những người tham gia được truyền Tzield hàng ngày hoặc giả dược trong 14 ngày.

Sau thời gian theo dõi trung bình là 51 tháng, 45% bệnh nhân trong nhóm Tzield mắc bệnh tiểu đường loại 1, so với 72% ở nhóm giả dược.

Thời gian tiến triển trung bình của bệnh tiểu đường loại 1 cũng dài gấp đôi với Tzield - 50 tháng so với 25 tháng ở nhóm giả dược.

Đặc biệt đối với trẻ em có nguy cơ mắc bệnh tiểu đường loại 1 cao, việc trì hoãn chẩn đoán này trong vài năm có thể rất quan trọng để giúp chúng có thời gian trưởng thành hơn và có khả năng điều hướng cuộc sống hàng ngày với tình trạng này.

Aaron Kowalski, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Tổ chức Tiểu đường Vị thành niên cho biết: “Việc chậm khởi phát bệnh tiểu đường loại 1 sẽ có tác động to lớn đến cuộc sống hàng ngày của những người có nguy cơ mắc bệnh tiểu đường, gia đình họ và hệ thống y tế nói chung. Research Foundation, trong một tuyên bố sau khi FDA chấp thuận Tzield.

FDA cho biết các tác dụng phụ phổ biến nhất của Tzield bao gồm giảm lượng bạch cầu, phát ban và đau đầu. Các tác dụng phụ hiếm gặp hơn, nghiêm trọng hơn bao gồm nhiễm trùng, ảnh hưởng đến việc tiêm vắc-xin định kỳ cho trẻ em và hội chứng giải phóng cytokine - khi hệ thống miễn dịch có thể hoạt động quá mức và gây sốt, đau nhức cơ thể...

Ths Nguyễn Văn Cương -Khoa TTGDSK (Theo everydayheathy)